ALS進行を白血病の薬ボスチニブで食い止める

2021年10月1日

体が徐々に動かなくなっていく難病、筋萎縮性側索硬化症、通称ALSについて、京都大などのチームが、30日、iPS細胞を使って見つけた治療薬候補のボスチニブを飲んでもらう治験の結果、一部の患者で、進行を止められた可能性があると発表しました。

ALSの進行を食い止めた例は、世界初のようです。

チームの井上治久・京大iPS細胞研究所教授は、

「まだ少人数での結果」

とした上で、

「科学の力で（ALSを）制圧できることが視野に入った」

とコメントしているようです。

ただ、今回の治験は、安全性を確かめるのが主な目的で、少人数のため、効果があったかどうか統計的な判定はできないと言うことです。

今後、規模の大きい治験を計画するようです。

ALSは、筋力が低下し、進行すると呼吸ができなくなります。

国内の患者は、約9千人とされ、進行を遅らせる対症療法の薬はありますが、根本的な治療薬はないと言うことです。

井上教授らは、患者の皮膚からiPS細胞をつくって病気の細胞を再現したそうです。

既に、別の病気で使われている薬などから効果があるものを調べ、白血病治療薬のボスチニブが有望だと絞り込んだそうです。

今回の治験は、ALSを発症してから早期で、一定のペースで進行していくことを確認できた患者を対象としたそうです。

1日100～300ミリグラムのボスチニブを、12週間飲んだ患者9人のうち、5人が、病気の進行が止まったそうです。

井上教授は

「通常ではみられない現象が起きた」

と説明しています。

9人のうち、残りの4人は、進行のペースに変わりはなかったそうです。

薬を飲む前の血液を調べたところ、進行が止まった5人は、止まらなかった4人と比べて、神経細胞が壊れたときに出るたんぱく質の量が少ないこともわかったそうです。

薬が効きそうかどうかの指標になり得るということです。

ボスチニブは、白血病には、最大1日600ミリグラムまで使うことができる薬だそうです。

今回、1日400ミリグラムを飲んだ患者では、肝機能障害がみられたため、服用を中断したそうです。

白血病治療でもみられる副作用で、チームは、今後の大規模な治験では、期待できる効果とのバランスを慎重に検討し、服用量や患者の対象基準などを計画するようです。

今回の治験の結果は、10月3日から開催される第25回世界神経学会議でオンライン発表されることになっているそうです。

1 ALSの病状の進行停止に対するネットでの反応
2 ボスチニブへのTwitterでの反応

ALSの病状の進行停止に対するネットでの反応

5: 孤独な名無しさん ID:zC4rx3SP0

一回の治療費は何千万円ですか？

8: 孤独な名無しさん ID:byiTghPv0

止めて復活はあるんか？
筋肉と同じで鍛えたら元に戻るとか

35: 孤独な名無しさん ID:wTY1jGma0

>>8
復活は分からんけど手足がまだ動いてる状態（＝発症初期＝検査で確定した時）に進行を止められれば
かなり大勢の患者が病名通告時に尋ねられる延命治療（＝人工呼吸器の装着を）する/しないの選択から解放されると思う
これ患者さん本人やご家族にとってとても大きな事だよ

9: 孤独な名無しさん ID:8fkX2yHc0

これが間に合ってれば三浦春馬も死なずに済んだのに…

20: 孤独な名無しさん ID:rDuoaGDk0

>>9
三浦春馬ってALSだったの！？

21: 孤独な名無しさん ID:rDuoaGDk0

>>9
あ、ドラマか

11: 孤独な名無しさん ID:qGs3JncX0

およそ50%か
それでも効果が出たのは画期的なのかな
進行が止まれば、あとは筋トレとかで元に戻れるんかな？

12: 孤独な名無しさん ID:ofxbKufl0

凄いな

16: 孤独な名無しさん ID:M34JHl/00

スレタイが、PS（プレイステーション）使ってに見えたから、そんなゲームが出来たんかって驚いた

18: 孤独な名無しさん ID:AmCPdvZl0

既存薬を探す？

既存薬がたくさんあって、iPS細胞で総当たりでどの薬が効果あるかテストするってこと？

既存薬で停止なら世界初の進行停止ってようわからんわ

25: 孤独な名無しさん ID:5u8heDvB0

>>18
別の用途の薬から探すってこと
今までALSは対象じゃなかった薬

23: 孤独な名無しさん ID:+1AKs8aT0

これは凄い
そのうち治せるようになるわ

24: 孤独な名無しさん ID:FNZiJT0S0

STAP細胞は？

26: 孤独な名無しさん ID:1hFSrilF0

凄いやん
ALSってなった人のその後を知ると希望がないとしか言えない病気だもの

29: 孤独な名無しさん ID:+1AKs8aT0

>>26
俺ももしなったら自殺を選ぶと思う
これが治療法が希望になるといいよね

28: 孤独な名無しさん ID:y1z0nqbm0

すげーな

31: 孤独な名無しさん ID:SKNCRgjI0

すごーい

34: 孤独な名無しさん ID:LICqwq4e0

ipsって神だな

サーバーセキュリティをハックした気分

37: 孤独な名無しさん ID:gLVDomLK0

5人は歓喜だけど効果なかった4人つらすぎるな

38: 孤独な名無しさん ID:gLVDomLK0

ALSは何種類かに細分化されるから違う型の人は効かなかったのかな
可哀想すぎる

39: 孤独な名無しさん ID:wc0GOS7+0

もう完全な寝たきりで気管切開もしてて年も年で
ここで症状止まっても介護者も本人も地獄だな
数年前なら良かったな

42: 孤独な名無しさん ID:p0C9l+f70

約5割か

44: 孤独な名無しさん ID:yzDV8RIE0

人工呼吸器つけて眼球も動きにくくなってから何年くらい生き続けるんだろう
その状態の人って後悔してないのかな辛くないのかな
強いよな

47: 孤独な名無しさん ID:7gZ1HQIu0

これは凄いな。こんなの発見した人にはお金を沢山あげていいと思う。

48: 孤独な名無しさん ID:BZ54u1iT0

へーその既存薬は白血病の薬だった

コロナもRegeneronなんて堕胎した赤ちゃんの細胞なんて使わずにiPS使えばいいわなw山中っちはよ
https://twitter.com/5chan_nel (5ch newer account)

引用元: ・ALSの病状、進行停止「世界初」iPS使い既存薬探す [蚤の市★]

ボスチニブへのTwitterでの反応

ボスチニブも医師主導治験やってましたね。
あとでしっかりチェックします。

ALSの治療薬は、ロピニロールとか既存薬にも期待されていますね。 twitter.com/mainichijpnews…

— ざつ💉💉_1年目MSLマネージャー_CROとMR経験者@柏の葉＠わんこLOVE(@Hiroz20428)Thu Sep 30 15:12:48 +0000 2021

@forest0leaf：寺本裕和　てらもとひろかず 2021-10-01 01:23

9人中5人に効果。
京都大の井上治久教授
（神経内科学）発表。
進行を止める、は「世界初」。
患者の皮膚からつくったiPS細胞を
運動神経細胞に成長させ
病態を再現。
「iPS創薬」系で
既存薬を含め千を超える薬をかけて試した結果
慢性
骨髄性白血病治療に使われる
「ボスチニブ」に
進行遅延の効果有