体が徐々に動かなくなっていく難病、筋萎縮性側索硬化症、通称ALSについて、京都大などのチームが、30日、iPS細胞を使って見つけた治療薬候補のボスチニブを飲んでもらう治験の結果、一部の患者で、進行を止められた可能性があると発表しました。
ALSの進行を食い止めた例は、世界初のようです。
チームの井上治久・京大iPS細胞研究所教授は、
「まだ少人数での結果」
とした上で、
「科学の力で（ALSを）制圧できることが視野に入った」
とコメントしているようです。
ただ、今回の治験は、安全性を確かめるのが主な目的で、少人数のため、効果があったかどうか統計的な判定はできないと言うことです。
今後、規模の大きい治験を計画するようです。
ALSは、筋力が低下し、進行すると呼吸ができなくなります。
国内の患者は、約9千人とされ、進行を遅らせる対症療法の薬はありますが、根本的な治療薬はないと言うことです。
井上教授らは、患者の皮膚からiPS細胞をつくって病気の細胞を再現したそうです。
既に、別の病気で使われている薬などから効果があるものを調べ、白血病治療薬のボスチニブが有望だと絞り込んだそうです。
今回の治験は、ALSを発症してから早期で、一定のペースで進行していくことを確認できた患者を対象としたそうです。
1日100～300ミリグラムのボスチニブを、12週間飲んだ患者9人のうち、5人が、病気の進行が止まったそうです。
井上教授は
「通常ではみられない現象が起きた」
と説明しています。
9人のうち、残りの4人は、進行のペースに変わりはなかったそうです。
薬を飲む前の血液を調べたところ、進行が止まった5人は、止まらなかった4人と比べて、神経細胞が壊れたときに出るたんぱく質の量が少ないこともわかったそうです。
薬が効きそうかどうかの指標になり得るということです。
ボスチニブは、白血病には、最大1日600ミリグラムまで使うことができる薬だそうです。
今回、1日400ミリグラムを飲んだ患者では、肝機能障害がみられたため、服用を中断したそうです。
白血病治療でもみられる副作用で、チームは、今後の大規模な治験では、期待できる効果とのバランスを慎重に検討し、服用量や患者の対象基準などを計画するようです。
今回の治験の結果は、10月3日から開催される第25回世界神経学会議でオンライン発表されることになっているそうです。
ALSの病状の進行停止に対するネットでの反応
筋肉と同じで鍛えたら元に戻るとか
復活は分からんけど手足がまだ動いてる状態（＝発症初期＝検査で確定した時）に進行を止められれば
かなり大勢の患者が病名通告時に尋ねられる延命治療（＝人工呼吸器の装着を）する/しないの選択から解放されると思う
これ患者さん本人やご家族にとってとても大きな事だよ
三浦春馬ってALSだったの！？
あ、ドラマか
それでも効果が出たのは画期的なのかな
進行が止まれば、あとは筋トレとかで元に戻れるんかな？
既存薬を探す？
既存薬がたくさんあって、iPS細胞で総当たりでどの薬が効果あるかテストするってこと？
既存薬で停止なら世界初の進行停止ってようわからんわ
別の用途の薬から探すってこと
今までALSは対象じゃなかった薬
そのうち治せるようになるわ
ALSってなった人のその後を知ると希望がないとしか言えない病気だもの
俺ももしなったら自殺を選ぶと思う
これが治療法が希望になるといいよね
ipsって神だな
サーバーセキュリティをハックした気分
可哀想すぎる
ここで症状止まっても介護者も本人も地獄だな
数年前なら良かったな
その状態の人って後悔してないのかな 辛くないのかな
強いよな
へーその既存薬は白血病の薬だった
コロナもRegeneronなんて堕胎した赤ちゃんの細胞なんて使わずにiPS使えばいいわなw山中っちはよ
https://twitter.com/5chan_nel (5ch newer account)
引用元: ・ALSの病状、進行停止 「世界初」iPS使い既存薬探す [蚤の市★]
ボスチニブへのTwitterでの反応
ボスチニブも医師主導治験やってましたね。
あとでしっかりチェックします。
ALSの治療薬は、ロピニロールとか既存薬にも期待されていますね。 twitter.com/mainichijpnews…
— ざつ💉💉_1年目MSLマネージャー_CROとMR経験者@柏の葉＠わんこLOVE(@Hiroz20428)Thu Sep 30 15:12:48 +0000 2021
京都大の井上治久教授
（神経内科学）発表。
進行を止める、は「世界初」。
患者の皮膚からつくったiPS細胞を
運動神経細胞に成長させ
病態を再現。
「iPS創薬」系で
既存薬を含め千を超える薬をかけて試した結果
慢性
骨髄性白血病治療に使われる
「ボスチニブ」に
進行遅延の効果有
返信
リツイ
お気に
ALSの病状、進行停止 「世界初」iPS使い既存薬探す | 2021/10/1 - 共同通信 nordot.app/81632410268037…
筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者を対象としたボスチニブ第1相試験｜関連する治験情報【臨床研究情報ポータルサイト】 rctportal.niph.go.jp/s/detail/um?tr… pic.twitter.com/4EYqsu74Lk
筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者を対象としたボスチニブ第1相試験｜関連する治験情報【臨床研究情報ポータルサイト】 rctportal.niph.go.jp/s/detail/um?tr… pic.twitter.com/4EYqsu74Lk
使用に関して制約があるだろうし、どのくらいの間効くのかが、まだ難しいだろうな😥
頑張れ京大😤
助かる選択をしない人もいるので是非そうして欲しいですね。
iPS細胞で病気の神経を再現し、治療薬候補を見つける手法でボスチニブという薬に目をつけ、治験を行ったそうです。
引き続き注意深くデータを見ていきたいなと思います。
news.yahoo.co.jp/articles/dcb8e…
素晴らしい。ボスチニブの作用点であるAblあるいはSrcのキナーゼ活性で止まるなら腫瘍組織同様の病態で説明できるし遺伝子スクリーニングで標的を選択出来る未来もある
10/1 毎日新聞・朝刊
「ボスチニブ」という慢性骨髄性白血病の治療薬が病状の進行を遅らせる効果があるらしい。
治験数（5/9人）は少ないが朗報です。
ALSにも効いて欲しい。なんか嬉しいですね。
白血病薬でALS進行止まる 治験
#Yahooニュース
news.yahoo.co.jp/pickup/6405819
news.yahoo.co.jp/pickup/6405819…
難病「筋萎縮性側索硬化症（ALS）」について、京都大などのチームは9月30日、治療薬候補「ボスチニブ」を飲んでもらう治験の結果、一部の患者で進行を止められた可能性があると発表した。ALSの進行を食い止めた例は世界初とみられる。